تکنیک های اصلاح ژن و ترمیم جهش های ناخواسته آن، در پزشکی مدرن، جایگاه برجسته ای در درمان بیماری های نادر، به ویژه بیماری های خون و سیستم ایمنی، باز کرده است. اخیرا دانشمندان آمریکایی می گویند با این تکنیک، موفق به درمان نقص ایمنی ایجاد شده با ویروس HIV عامل بیماری ایدز شده اند.